毫无疑问,基因治疗公司蓝鸟生物公司发展艰难。我们说的是过去两年中下降了50%。但是,奥本海默(Oppenheimer)分析师马克·布雷登巴赫(Mark Breidenbach)认为,跌势为投资者提供了购买机会。
蓝鸟最近在一年一度的美国血液学会(ASH)大会上发表了演讲,而布雷登巴赫(Breidenbach)在那儿获得了低调。这家四星级分析师预计在Bluebird演讲后会出现“蓝天”。
蓝鸟有一种产品已获欧盟患者批准;Zynteglo,首个被批准用于输血依赖性β地中海贫血(TDT)的基因疗法。布雷登巴赫预计,“ Zynteglo在欧洲的销售将在2020年开始缓慢增长。”蓝鸟计划在年底之前在美国启动用于治疗的滚动BLA(生物许可申请)。
此外,该公司有几种药物正在开发中,分析师正在进行的1/2 HGB-206期临床研究(针对镰状细胞疾病(SCD)的LentiGlobin基因疗法的研究)提供了数据。
“在ASH,蓝鸟在其血红蛋白病治疗过程中显示出明显的进展迹象,尤其是镰状细胞性贫血(SCA)取得了令人印象深刻的结果。≥6个月随访的九位治疗的患者表现出持续的血液学改善,减少了99%包括VOC和ACS发作在内的严重症状。”布雷登巴赫说。
布雷登巴赫的另一个推动力是蓝鸟与百时美施贵宝的合作。两者正在合作治疗复发性和难治性多发性骨髓瘤患者,候选药物idecabtagene vicleucel(ide-cel; bb2121)的2期研究KarMMa的阳性结果达到了主要终点和主要终点。
Breidenbach指出:“我们预计KarMMa的关键数据将在2020年末支持FDA对ide-cel的批准,我们相信来自竞争产品的新数据将有助于校准对其商业潜力的期望。”